研究目的
传统治疗方法对于复杂血管畸形可能疗效不佳，愈后不良。研究者通过前瞻性、多中心II期临床试验评价西罗莫司用于治疗儿童复杂血管畸形时的安全性及有效性。
研究方法
入组患者为年龄0-14岁患有复杂血管畸形的人群。每日口服西罗莫司共计12月。主要终点通过MRI序贯体积评价，次要终点通过疾病严重评分及生存质量评分（QOL）平价。
研究结果
符合条件的名患者中98例纳入治疗基线分析，在服用西罗莫司的人群中，有超过20%患者病变范围改善。与动静脉畸形相比，常见的淋巴管畸形、静脉畸形、卡波西型血管内皮瘤，复合畸形伴有明显的静脉和/或淋巴成分的患者临床缓解率高（80%,P0.05).总体人群中，疾病严重评分及QOL评分分别改善83.3%和79.4%。最常见不良反应为口腔黏膜炎（47例）。可逆性4级肺炎（3例），4级上呼吸感染（1例），所有不良事件均考虑与治疗相关。
表1:研究有效性终点
表2:患者人口学及临床特征基线资料
表3:治疗人群中12个月主要终点
表4:可能与西罗莫司有关的不良事件（n=）
图1:研究设计
图2:(#患者)西罗莫司单药治疗后经组织病理学证实为右大腿淋巴-静脉畸形。（A）MRI基线资料显示右大腿弥漫性病变。第12个月(B)和第24个月(C)的MRI显示病变几乎完全消退(GR)。
研究结论
西罗莫司对于各种复杂VAs的小儿患者显然是一种有效的选择。但需要密切监测可能的不良事件。该试验为未来使用新的治疗方法进行前瞻性研究奠定了基础。RefJiY,ChenS,YangK,etal.Aprospectivemulticenterstudyofsirolimusfor